Terapia genica: nuova speranza per la distrofia muscolare di Duchenne

**Nuovo studio conferma l’efficacia della terapia genica nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne**

Un recente studio condotto da ricercatori italiani ha confermato l’efficacia della terapia genica nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Questa malattia genetica progressiva colpisce principalmente i maschi e porta a una progressiva degenerazione muscolare, causando disabilità e riducendo drasticamente la qualità di vita dei pazienti.

**La terapia genica, che consiste nell’introduzione di un gene sano nelle cellule del paziente per correggere il difetto genetico alla base della malattia, ha mostrato risultati promettenti nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.**

Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Nature Communications, ha dimostrato che l’introduzione del gene utrofina nelle cellule muscolari dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne ha portato a un miglioramento significativo della funzionalità muscolare e alla riduzione dei sintomi associati alla malattia.

**I risultati dello studio sono stati accolti con grande entusiasmo dalla comunità scientifica, che vede nella terapia genica una potenziale soluzione per le malattie genetiche rare e attualmente prive di cure efficaci.**

La distrofia muscolare di Duchenne colpisce circa 1 bambino ogni 3.500 nati vivi e attualmente non esiste una cura definitiva per la malattia, ma solo trattamenti sintomatici che mirano a migliorare la qualità di vita dei pazienti.

**La terapia genica potrebbe rappresentare una svolta importante nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e aprire la strada a nuove terapie per altre malattie genetiche rare. Sono necessari ulteriori studi e ricerche per confermare l’efficacia e la sicurezza di questa tecnologia, ma i primi risultati sono estremamente promettenti.**